کودک متفاوت مرجع رشد و خلاقیت کودکان
“درخشش با تو” – دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) یک اختلال ژنتیکی ناتوان کننده است که در نهایت بیماران را قادر به حرکت مستقل و وابستگی به صندلی چرخدار می کند. در یک مطالعه جدید، محققان دریافتند که یک داروی سرطان موجود با تغییر نوع فیبرهای عضلانی، پیشرفت DMD را کند می کند.
DMD توسط یک جهش ژنتیکی در کروموزوم X ایجاد می شود که تولید پروتئینی به نام دیستروفین را کاهش می دهد. بدون دیستروفین، سلول های عضلانی شکننده شده و به سرعت آسیب می بینند و بیماران به تدریج دچار ضعف عضلانی می شوند. در نهایت این بیماری ماهیچه های قلب و ماهیچه های درگیر در فرآیند تنفس را درگیر می کند و در نتیجه طول عمر کوتاه می شود.
در حالی که در حال حاضر هیچ درمانی وجود ندارد، درمان هایی برای کاهش سرعت پیشرفت بیماری در حال توسعه هستند.
ژن درمانی که منجر به به اصطلاح منشاء بیماری می شود در حال انجام آزمایشات امیدوارکننده ای روی موش ها، سگ ها و خوک ها است.
اما اخیراً، محققان دانشگاه بریتیش کلمبیا (UBC) استفاده از یک داروی موجود را برای کاهش سرعت پیشرفت دیستروفی عضلانی کشف کردند. این دارو متعلق به گروهی از داروها به نام مهارکننده های CSF 1R است که یک داروی ضد سرطان است.
محققان نقش مهارکننده های CSF 1R را در DMD به طور تصادفی کشف کردند. این داروها همچنین بر میزان میکروگلیای ترشح شده یعنی ماکروفاژها در سیستم عصبی مرکزی تأثیر می گذارند.
هنگامی که محققان ماکروفاژهای موش ها را به این روش تخلیه کردند، دریافتند که رشته های عضلانی حیوانات به طور ناگهانی به نوعی تغییر می کند که در برابر آسیب های ناشی از دیستروفی عضلانی مقاوم تر است.
فابیو روسی، نویسنده ارشد این مطالعه می گوید: انواع مختلفی از فیبرهای عضلانی، از جمله عضلات تند و تند تند و کند وجود دارد. با مصرف این دارو متوجه شدیم که رشته های عضلانی از نوع کند انقباض هستند که در برابر آسیب های ناشی از انقباضات عضلانی مقاومت بیشتری دارند.
برای بررسی بیشتر، محققان این دارو را روی موشهای مبتلا به دیستروفی عضلانی آزمایش کردند و دریافتند که در عرض چند ماه، موشهای تحت درمان درصد بیشتری از فیبرهای عضلانی مقاوم در برابر آسیب نسبت به موشهای کنترل داشتند. آنها همچنین می توانند فعالیت های بدنی مانند دویدن روی تردمیل را بهتر انجام دهند.
البته قبل از مصرف درمانی این دارو در انسان باید آزمایشات بیشتری انجام شود.
او می گوید: ساخت داروی جدید فرآیندی طولانی است. اما با توجه به اینکه ایمنی این دارو قبلاً در مطالعات انسانی آزمایش شده است، می تواند به این معنی باشد که ما در مسیر سریعی برای درمان جدید دیستروفی عضلانی هستیم.
منبع: دکتر
